Investing.com — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) hisseleri, şirketin Angelman sendromu için deneysel tedavisinin ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Çığır Açan Terapi Statüsü almasının ardından piyasa öncesinde yüzde 2,2 yükseldi.
FDA, GTX-102’ye (apazunersen) bu özel statüyü, tam maternal UBE3A gen delesyonu olan 4-17 yaş arası 74 hastayı içeren Faz 1/2 çalışmasından elde edilen ön klinik kanıtlara dayanarak verdi. Şirkete göre, katılımcılar 3 yıla kadar tedavi gördüklerinde birden fazla semptom alanında hızlı ve kalıcı iyileşmelerle tutarlı gelişim gösterdiler.
Ultragenyx’in Tıbbi İşler Başkanı Eric Crombez, M.D. şöyle dedi: “FDA’nın Çığır Açan Terapi Statüsü, hem Angelman sendromundan etkilenen hastalar ve aileler için etkili bir tedaviye olan acil ihtiyacı hem de GTX-102 ile bugüne kadar gösterilen klinik olarak anlamlı sonuçları vurguluyor.”
Çığır Açan Terapi Statüsü, ciddi durumları tedavi eden ve mevcut tedavilere göre önemli iyileşme gösteren ilaçlar için geliştirme ve inceleme sürecini hızlandırmak üzere tasarlanmıştır.
Ultragenyx, Aralık 2024’te başlayan küresel Faz 3 Aspire çalışmasına hasta kaydına başladı. Çalışmaya, tam maternal UBE3A gen delesyonu genetik tanısı doğrulanmış, 4-17 yaş arası yaklaşık 120 Angelman sendromlu çocuğun katılması bekleniyor.
Şirket ayrıca 2025’in ikinci yarısında, GTX-102’yi diğer Angelman sendromu genotipleri ve yaş gruplarında değerlendirecek Aurora çalışmasını başlatmayı planlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.