Edgewise Therapeutics hisseleri FDA’nın hızlandırılmış onay için verileri yetersiz bulmasıyla düştü

Investing.com — Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ:EWTX) hisseleri, şirketin ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Becker kas distrofisi için sevasemten ilacının hızlandırılmış onayı için CANYON denemesi verilerini yetersiz bulduğunu açıklamasının ardından yüzde 7,2 düştü.

Kas hastalıkları üzerine çalışan biyofarmasötik şirket, MESA açık etiketli uzatma denemesinden elde edilen ve Becker kas distrofisi hastalarında sürdürülebilir hastalık stabilizasyonu gösteren olumlu sonuçlara rağmen, FDA’nın geleneksel bir onay yolunun gerekli olacağını belirttiğini bildirdi. Kurum, Edgewise’ı devam eden GRAND CANYON pivot denemesinin sonuçlarını beklerken MESA verilerini ve doğal seyir modellemesini paylaşmaya teşvik etti.

FDA’nın desteklediğini vurguladığı GRAND CANYON, kayıt işlemlerini destekleyebilecek tek yeterli kontrollü çalışma olarak hizmet edebilecek plasebo kontrollü bir çalışma olarak tasarlandı. Bu denemeden elde edilecek ilk verilerin 2026’nın dördüncü çeyreğinde açıklanması bekleniyor.

Şirket ayrıca, Duchenne kas distrofisi için yürüttüğü Faz 2 LYNX ve FOX denemelerinden elde edilen umut verici ilk verileri de duyurdu. Bu doz belirleme çalışmaları, Faz 3 denemelerinde değerlendirilecek optimal doz olarak 10 mg’ı belirledi. Edgewise, Duchenne kas distrofisi için Faz 3 tasarımını görüşmek üzere 2025’in dördüncü çeyreğinde FDA ile buluşmayı ve pivot çalışmayı 2026’da başlatmayı planlıyor.

Edgewise’ın Tıbbi Direktörü Joanne Donovan, düzenleyici geri adıma rağmen iyimserliğini şöyle ifade etti: “Doktorların ve hasta topluluğunun sevasemten verileri etrafındaki büyük heyecanı ve devam eden pivot programımıza olan sarsılmaz bağlılıkları bizi çok mutlu ediyor.”

Şirket, devam eden klinik programının başarıyla tamamlanması halinde, sevasemten’i Becker kas distrofisi olan bireyler için onaylanan ilk tedavi olarak konumlandırmaya devam ediyor.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.